7月,中商情报网发布相关预测分析称:我国的改良型新药已经逐步迈入了快速发展的通道,且有望达到发达国家的水准。近年来,改良型新药在我国医药行业方兴未艾,在儿童药赛道,更是一个热门议题。
相较成人药,儿童药研发技术难度大,利润空间小,“劝退”了很多药企。面对仿制药竞争激烈、开发新靶点愈发困难的局面,改良型新药对药企来说是一个极具优势的方向。对于儿童用药,通过改进剂型、口味、用药方式,是提高安全性、依从性和可及性的关键,今年上半年获批的12款儿童药中,有7款都是改良型新药。
改良型新药具有的天然优势,以及接踵而至的儿药利好政策,让许多站在儿童药门外犹疑不前的药企看到红利,相继入局分一杯羹。除了新入局的药企,也有如达因药业在“量身定制儿童药物”坚持多年的儿童药企,早已为风口的到来打好了基础。
需求“吹”出的改良型新药风口
改良型新药,是儿童用药困境下的一条“便捷出口”。
长久存在的儿童专用药缺口,让“小儿酌减”成为儿科诊室里心照不宣的用药标准,而这个模糊的标准暗藏巨大的安全隐患。
儿童的脏器未发育完全,比成人更敏感,药物耐受性也更差。但因国内儿童专用药占比不足2%,本该谨慎用药的儿童不少时候需要服用成人药,这就导致我国的儿童用药不良反应率居高不下。
2019年到2021年,我国0-14岁儿童患者的药品不良反应率分别为10.2%、7.7%和8.4%,总体站位仍相对较高。儿童群体急需更加符合其生理、心理的新剂型、新口味、新规格药物。
2016年,国家药品监督管理局发布了《化学药品注册分类改革工作方案》,改良型新药(2类新药)迅速在中国医药领域洒下点点火星。
在改良型新药的众多细分赛道中,最适配儿童用药需求,前景最广阔的便是创新制剂。创新制剂的概念包括制剂技术的革新、药品递送系统的创新甚至延伸到药物包装形式的创新,通过对剂量、剂型、处方工艺、给药途径等方面进行改良,以提高儿童用药的安全性、依从性、剂量的灵活性和准确性,更具临床优势。
但改良型儿童新药也存在良莠不齐的状况。部分药企“为改而改”,仅将普通片剂改成分散片、缓释片、胶囊等,就拿去集中报产。这样的“改良”,并未在儿童用药依从性、精准性上有明显改善,且技术壁垒不高,市场竞争力不强。
对比之下,达因药业在儿童改良型新药研发这条道路上的持续深耕,便显得有先见之明。
达因药业:以需求为引,深入探索改良型新药
2013年和2016年,达因药业斥资,相继建成国内首个儿童用药技术研发中心和一个专注高端制剂研发的北京达因高科儿童药物研究院。专业研发平台、高素质人才队伍、高额研发经费投入的共同加持,是达因药业立足技术,建立完整、专业的儿童药产品体系的基础。在研发方面,对于需要完善规格、丰富剂型及改善口感为主的现有儿童药进行创新、改良正是达因药业发力的主要方向之一。
作为达因药业改良型新药探索路上的一个标志性产品,右旋糖酐铁颗粒表现突出。
在所有补铁剂之中,右旋糖酐铁相对而言口感最好,毒副作用最小,且几乎无胃肠道刺激,用药顺应性最高,十分适合儿童补铁。在达因药业右旋糖酐铁颗粒上市之前,市面上的口服右旋糖酐铁制剂有片剂、口服液、分散片,其中仅分散片和口服液可用于儿童服用,市场需求难以满足。
基于此,达因药业从剂型、口感、溶解度等方面进行改良,研发了右旋糖酐铁颗粒。颗粒剂相比口服液、分散片,不仅更方便运输,剂量拆分也更方便,口味好、溶解度高、水量少,十分适合婴幼儿服用。
在今年,依托福棠儿童医学发展研究中心,联合国内多家儿童医院,共同完成的“口服铁剂在儿科应用现状调研与评价”课题项目进行了结题汇报,为临床口服铁剂的选择提供专业的建议。在儿童铁剂适口性评价中,采用电子舌与人群尝味法相结合的方法,并且创新利用面部表情分析及深度神经网络算法,结果显示临床常用的13款铁剂中,达因药业的右旋糖酐铁颗粒适口性最佳。
除了右旋糖酐铁颗粒,体现达因药业量身定制儿童药物研发理念的另一力作为制霉菌素凝胶,主要用于鹅口疮的治疗。
目前国内的口服制霉菌素制剂只有片剂一种,口腔念珠菌病患儿敷药只能临时将片剂碾碎调制成糊状,这种现配的糊剂不仅口感差,质量也无法把控,患儿给药依从性差。也正因此,2017年国家卫健委、工信部、药监局公布的《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》中,鼓励研发制霉菌素适宜剂型和规格。达因药业为解决制霉菌素治疗儿童口腔念珠菌病的用药可及性和依从性,着眼低龄口腔念珠菌病患儿用药需求的产品短缺,研制出制霉菌素凝胶,目前已获批开展临床试验。
达因药业的改良型新药探索,仍在继续。依托人才与技术优势,达因药业的儿童用药矫掩味关键技术平台、口感评价体系已得到完善。今年,达因药业进一步加大改良型新药的研发投入力度,提升创新制剂研究水平,逐步实现在口溶膜剂、肺部给药等新制剂研发方面的多个品种的技术转移。
如今,市场和政策的双驱动让儿童用药市场潜力更快释放。行业环境的利好,于儿童药企而言,是机遇,更是挑战,药企只有摒弃“为改而改”的惰性思维,专业、专注改良型新药等儿童用药的研发,筑牢护城河,才能行得更稳更远。
