11月,国家药监局药审中心发布《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则(试行)》通告,将口感界定为与制剂的剂型、质地、容积或体积(大小和形状)、气味、味道、余味等相关,涉及易吞咽性和适口性两个核心评价维度。并规定已上市成人药如需拓展至12岁以下儿童范围,必须提供该制剂口感适用于目标儿童患者的证据,若证据不充分,就得在目标患者中开展口感评价。
这一指导原则的发布,意味着未来儿童药物将拥有更多的口感保障,并进一步推动我国儿童用药口感标准的形成。众所周知,对于儿童药物,口感不佳不仅会影响用药依从性而影响疗程和疗效,且会导致不良用药行为风险提升,因此,在坚持量身定制儿童用药的达因药业看来,改善口感也是儿童用药创新研发的一部分。也正是这种“儿童用药无小事”的踏实、谨慎,才有了达因药业今天的先人一步。
用药无小事,让儿童药不再苦口
面对我国儿童用药短缺困局,儿童药企首先要思考的问题是:国外有而我们没有,还是我们也有但质量有待改进?这个问题的答案可以从家长的购药选择中洞悉。
相比国产儿童药,部分家长更倾向于海淘儿童药,原因就是国外的儿童药更重视口感和调味,且规格多,方便不同年龄段的孩子选择,也更符合儿童的喜好。而我国儿童专用药发展起步晚,技术研发也相对落后,在儿童用药的口感偏好标准方面尚未统一。近年,尽管儿童药赛道颇受关注,但碍于门槛高,产品利润空间小,大多数企业的积极性却并不高。
对此,聚焦儿童健康的达因药业深知,因为生理和心理发育特点,儿童在不良感觉的耐受性方面有别于成人,更需要重视药物口感。因此,达因药业在量身定制儿童药物的指导思想下,以终为始,从规格、剂型、给药方式、口感等方面开展研发工作,持续完善儿童用药体系布局。
达因药业最早推出的伊可新维生素AD滴剂,除了剂型的改进,在药物口感上也有突破。为了达到“量身定制”的效果,达因药业在设计药物时便深入调查、感知儿童的用药特征。最后伊可新维生素AD滴剂以小葫芦型的单剂量剂型、香甜的花生口味,规避了鱼肝油的口感缺陷,得到了行业内和消费者的广泛认可,成为极具代表性的“大单品”。
2016年,北京达因高科儿童药物研究院正式成立,用作临床所需高端制剂的研发和儿童药关键技术的突破,100余人的高素质专业研发团队刻苦攻关。达因药业的儿童药物口感研究,便在这里逐个击破关键技术壁垒。
近年来,达因药业逐步实现了肺部给药、口溶膜剂、经皮给药等高端制剂的技术转移,目前,达因药业的口感评价体系和儿童用药矫掩味关键技术平台也已经有了进一步完善。以达因铁(右旋糖酐铁颗粒)为代表的量身定制儿童药物,便是达因药业技术突破的直接成果。
2019年,达因铁(右旋糖酐铁颗粒)上市,在口感方面,达因药业采用清淡香甜的巧克力味改善口味,并利用成熟的制粒工艺,提高药物的溶解性,少量温水(5毫升)就能迅速溶解,改善了儿童口服铁剂难入口的现状。今年业内专家展开的一次对临床常用13种铁剂的适口性评价中,达因铁(右旋糖酐铁颗粒)以最佳的适口性位居榜首。
用技术赋能产品,服务于儿童的用药需求,是达因药业能在家长群体树立起口碑,取得良好市场反馈的重要原因。而要走在行业前列,达因药业所做的远不止这些。
产学研协同,推动行业共进
改善我国儿童用药困境,仅靠一家企业的成功很难实现,而是需要形成行业合力。基于此,达因药业走上了产学研融合之路。
技术的根本是人才,为了守住儿童药物研发人才防线,达因药业与山东大学、沈阳药科大学、中国医学科学院药物研究所等院校建立合作关系,联合建立儿科创新药物产学联盟、儿童制剂联合实验室等平台,并与山东大学共建了研究生工作站,培养工程硕士,为儿童药研发行业储备专业人才。2022年底,由达因药业牵头筹建的山东省儿童药物技术创新中心也获得了批准。
通过“产学研”协同,达因药业得以助推行业实现教育链、人才链、产业链、研发链的有机衔接,进一步释放科技人才活力。只有让行业“活”起来,才能研发出更符合儿童生理、心理特点的药物,提高药物适口性和服药依从性,改善未来的儿童用药环境。
2021年,达因药业总裁杨杰及研发中心总经理何淑旺与山东大学药学院、首都医科大学附属北京儿童医院药学部的学者们共同在《中国医药》上发表了期刊论文《儿童用药口感评价方法研究进展》。
该研究基于儿童适宜剂型及其掩味需求和策略,重点对比分析了各种口感评价方法的概况、优缺点和应用。这为儿童口服制剂的研发和口感评价提供了学术参考,也可以让更多儿童药企共享学术成果。
正是这种率先垂范的先行者精神,让达因药业成为儿药行业标杆与领军企业。当更多的企业加入共同为减少儿童病痛而努力时,中国儿药行业未来可期。
